Lek na SMA bez refundacji ze względu na „zaporową cenę”. Magdalena Jutrzenka: „Problem sprowadza się do tego, że zdrowie nie jest priorytetem rządu”

Terapia genowa SMA nie będzie w Polsce refundowana – ogłosiło MZ, uzasadniając to wygórowaną ceną Zolgensmy narzuconą przez producenta. „Oferowana przez producenta cena – 6-7 mln dla pacjenta wydaje się astronomiczną sumą, ale patrząc perspektywicznie to koszt i tak niższy niż leczenie takich pacjentów Spinrazą (red. refundowanym lekiem, który nie opiera się na terapii genowej) do końca życia” – komentuje Magdalena Jutrzenka, mama Aleksa chorego na SMA i lekarka.

Nie będzie refundacji dla chorych na SMA

Ministerstwo Zdrowia ogłosiło bardzo złą wiadomość dla wszystkich, którzy zmagają się z SMA: terapia genowa lekiem Zolgensma nie będzie refundowana. Powód? W budżecie państwa nie znajdzie się na tyle duża kwota, żeby dofinansować leczenie.

– W toku negocjacji osiągnęliśmy porozumienie co do treści programu lekowego, jednak producent postawił zaporową cenę 6-7 mln zł za podanie leku dla jednego pacjenta, która oznacza, że sfinansowanie refundacji tego leku uniemożliwi refundację innych leków w chorobach rzadkich – powiedział na  konferencji prasowej wiceminister ds. polityki lekowej Maciej Miłkowski cytowany przez „Rzeczpospolitą”.

Chorzy na rdzeniowy zanik mięśni wciąż będą mogli jednak korzystać z darmowej terapii nusinersenem (nazwa handlowa: Spinraza®), który znajduje się na wykazie leków refundowanych od 1 stycznia 2019 roku. Jak podaje Miłkowski, w ciągu ostatnich dwóch lat skorzystało z niej 816 pacjentów i pacjentek. Pytanie jednak, czy terapia ta jest równie skuteczna co ta genowa. Głos w tej sprawie zabrała na swoim profilu na Instagramie Magdalena Jutrzenka, mama Aleksa chorego na SMA oraz rezydentka onkologii i hematologii.

Spinraza nie wystarczy?

Magdalena Jutrzenka podkreśla, że Spinraza to dobry lek, jednak aby osiągnąć pełne działanie wymagane jest podanie czterech pierwszych tzw. dawek nasycających. Terapia genowa natomiast działa od razu.

„Zolgensma podaje się dożylnie raz w życiu i na chwilę obecną nie ma przesłanek, aby potrzebne było jakiekolwiek dodatkowe leczenie. (…) Oferowana przez producenta cena – 6-7 mln dla pacjenta wydaje się astronomiczną sumą, ale patrząc perspektywicznie to koszt i tak niższy niż leczenie takich pacjentów Spinrazą do końca życia” – zaznacza lekarka.

Jak dodaje, dziecko leczone terapią genową ma szanse na to, że w przyszłości będzie „pełnoprawnym obywatelem” i będzie funkcjonowało całkowicie normalnie. Nie bez znaczenia według niej jest też to, że tego typu leczenie odciąża jego rodziców i umożliwia im na bycie aktywnym zawodowo.

„Leczenie Zolgensma to inwestycja nie tylko w chorego, ale całą jego rodzinę” – pisze Jutrzenka.

SMA – co to za choroba?

SMA (rdzeniowy zanik mięśni) to choroba genetyczna, która niszczy mięśnie i nerwy pacjentów i pacjentek, którzy się z nią zmagają. Osłabieniu ulegają mięśnie kończyn, tułowia, płuc i przełyk. W konsekwencji chory nie może się samodzielnie poruszać. Prowadzi to do konieczności życia na wózku, a często nawet do śmierci.

W Polsce na SMA choruje kilkaset osób, a jedna na 35-40 osób jest nosicielem wady genetycznej będącej u podłoża rdzeniowego zaniku mięśni. Choroba dotyka osób w różnym wieku jednak najczęściej pierwsze objawy pojawiają się już  wieku niemowlęcym albo wczesnym dzieciństwie – w ponad 90 proc. przypadków.

Źródła: Rzeczpospolita, Fundacja SMA