Nie wyleczy z choroby, ale złagodzi jej objawy. To szansa dla osób z Alzheimerem

Preparat, który może spowolnić postęp choroby Alzheimera został zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). To pierwsza taka sytuacja na świecie. Eksperci poinformowali o jego możliwych skutkach ubocznych.

Zaakceptowany mimo licznych skutków ubocznych

Co ciekawe, Leqembi (Lecanemab), bo taką nazwę nosi innowacyjna substancja, nie jest lekiem i nie zwalcza choroby. Jego zadaniem jest spowolnić postęp choroby. Preparat jest wymierzony przeciw jednej z przyczyn choroby: rodzajowi białka w mózgu zwanego beta-amyloidem. Musi to nastąpić jednak na bardzo wczesnym etapie choroby, zanim pojawią się charakterystyczne dla Alzheimera złogi (zlepione białka), które zalegając, tworzą tzw. blaszki amyloidowe. Później blaszki te zaburzają funkcje poznawcze i utrudniają normalne funkcjonowanie pacjenta.

Dożylny preparat został wyprodukowany przez japońsko-amerykańskie konsorcjum firm Eisei oraz Biogen. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) właśnie zatwierdziła go w trybie przyspieszonym, mimo niepochlebnych opinii o działaniu produktu. Jest to pierwszy przypadek, gdy substancja mająca na celu spowolnienie postępu choroby, została w pełni zatwierdzona przez agencję odpowiadającą za proces dopuszczenia do obrotu produktów leczniczych.

„Nie sądzę, byśmy mogli przecenić znaczenie tej chwili” – oceniła Donna Wilcock, asystentka dziekana biomedycyny na Uniwersytecie Kentucky cytowana przez NBC News.

W Polsce na Alzheimera lub choroby pokrewne choruje blisko 600 tys. osób. W Ameryce z chorobą boryka się ok. 6,7 miliona dorosłych w wieku 65 lat i starszych. Zanim preparat został zatwierdzony, przeszedł badania kliniczne wykonane na 1795 pacjentach z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi lub schorzeniem we wczesnym stadium. Dzięki preparatowi, postęp choroby został spowolniony o 27 proc. w ciągu 18 miesięcy. Alzheimer’s Association zdecydowanie opowiedziało się za decyzją FDA zatwierdzającą Leqembi:

„Może to dać ludziom we wczesnych stadiach choroby Alzheimera więcej czasu na utrzymanie niezależności i robienie rzeczy, które kochają” – oświadczyła Joanne Pike, prezes i dyrektor generalny stowarzyszenia.

Wokół leku pojawiło się sporo kontrowersji. Niestety preparat może wywołać bardzo groźne skutki uboczne. Wykazały to badania kliniczne. Najczęstszymi skutkami ubocznymi przyjmowania preparatu były obrzęk mózgu i krwawienie do mózgu, które zagrażają życiu pacjenta (więcej u których wykryto gen APOE4, mogący zwiększać ryzyko choroby Alzheimera lub innych rodzajów otępienia). Zmarło około 0,7 proc. uczestników w grupie lecanemab i 0,8 proc. w grupie placebo, co odpowiada sześciu zgonom w grupie lecanemab i siedmiu w grupie placebo. Ok. 6,9 proc. uczestników badania przerwało terapię z powodu skutków ubocznych (w porównaniu z 2,9 proc. uczestników otrzymujących placebo). Poważne działania niepożądane pojawiły się u 14 proc. pacjentów z grupy lekanemabu i 11,3 proc. pacjentów z grupy placebo.

Eksperci z FDA ostrzegają, że może on wywołać drgawki, a nawet zgon. Dlatego też zanim pacjent z Alzhaimerem przyjmie preparat, powinien przejść specjalne testy genetyczne, co pozwoli lepiej zrozumieć ryzyko wystąpienia skutków ubocznych.

Choroba Alzheimera

Choroba Alzheimera to dolegliwość dotykająca zwykle starszych osób, wiąże się bezpośrednio z demencją. Jej przyczynę stanowią zanikające neurony, czyli komórki nerwowe obecne w mózgu. Zwykle proces ten następuje powoli, jednak Alzheimer znacznie go przyśpiesza, prowadząc do stanu, w którym połowa wszystkich neuronów umiera w przeciągu 7–12 lat. Alzheimer to choroba, która ujawnia się na ogół po 65. roku życia. Częściej diagnozuje się ją u kobiet. Mogą przyczyniać się do niej m.in. czynniki genetyczne, choć – co warto zaznaczyć – wcale nie muszą. Choroba rozwija się bardzo podstępnie i trudno ją zdiagnozować w początkowych etapach. Wczesna diagnoza umożliwia jednak szybkie wdrożenie leczenia, a tym samym – poprawę komfortu życia chorego.

Jeżeli w rodzinie jest lub była osoba chora na Alzheimera, zwiększa to ryzyko choroby, jednak jej nie warunkuje. W sytuacji, gdy chorzy są rodzice, ich dziecko jest podatne na nią bardziej od 4 do 10 razy niż osoby, w których rodzinie ta choroba nie występowała. Ci, którzy mają do tego chorych krewnych pierwszego stopnia, są jeszcze bardziej na nią narażeni. Mając świadomość ryzyka zachorowania na nią, warto zadbać o właściwą dietę i regularną aktywność fizyczną – dzięki temu będzie ono o wiele niższe.

Dziedziczenie choroby Alzheimera związane jest z trzema genami (PSEN 1, PSEN 2 i APP). Zwiększają one ilość beta-amyloidu w mózgu i krwi. Przebieg odziedziczonej choroby jest szybszy i ostrzejszy niż w przypadku pacjentów, którzy choroby nie odziedziczy

źródła: abc.net.au, nbcnews.com