Popękane żyły, zrosty, duże blizny. Dzieci z hemofilią cierpiały, bo resort zdrowia zapomniał o obiecanym leku. Jest przełom!

– To jest niewyobrażalne, to jest coś niemożliwego. Dać nam, rodzicom, nadzieję, że nasze dzieci już lada moment rozpoczną leczenie podskórne i nie będą aż tak cierpieć, a potem nam ją odebrać – mówiła nam jeszcze kilka dni temu ze smutkiem Maja Wiktorowicz, mama chorego na hemofilię Mieszka. Mali pacjenci otrzymali refundację leku, którego… nie było. Na szczęście właśnie, po presji rodziców i mediów, w ich sprawie nastąpił przełom!

Miał być Emicizumab. Nie było Emicizumabu

Maja Wiktorowicz jeździ z 9-miesięcznym Mieszkiem do Łodzi. To 80 km od ich domu. Poniedziałek, środa, piątek. Lekarze, po niezbędnej procedurze, przyjmują Mieszka na oddział hematologii, gdzie dostaje on dożylnie czynnik VIII krzepnięcia krwi, niezbędny dla jego życia. Żyły chłopca pękają, robią się na nich zrosty, ciało pokrywają liczne blizny. Żyła musi wytrzymać czas podania leku. Czasem jest to kilkanaście wkłuć w rączki, nóżki, wcześniej w główkę.

Życie Mai i Mieszka zawęża się do wielu godzin spędzonych w aucie i na szpitalnych korytarzach. Przyjęcie na odział, kłucie, wypis. Maja musi zorganizować na ten czas opiekę dla trzyletniej córki. Martwi się o Mieszka, który ma także wadę tchawicy i każda infekcja jest dla niego ogromnym ryzykiem. Szpital to nie jest dla niego dobre miejsce.

Mieszko ma hemofilię, genetyczną chorobę krwi. Miał pięć miesięcy, kiedy został objęty programem profilaktycznym. Musi przyjmować ratujący życie czynnik: w jego przypadku jest to możliwe tylko w warunkach szpitalnych. Niektórzy rodzice mają to „szczęście”, że kłują dzieci sami, w domach. Żyły Mieszka są tak słabe i delikatne, że jest w stanie sobie z nimi poradzić tylko specjalista.

Wybawieniem miał być Emicizumab, nowoczesny lek podawany podskórnie. Podanie podskórne jest dużo łatwiejsze, mniej bolesne, bardziej komfortowe. I przede wszystkim rzadsze, bo Emicizumab ma przedłużone działanie. W niektórych przypadkach wystarczy go podać raz w miesiącu, w innych raz na dwa tygodnie lub raz na tydzień – w zależności od metabolizmu organizmu. Dziecko czuje pewien dyskomfort, ale nie paraliżuje go strach.

Do programu lekowego, który miał poprawić jakość życia pacjentów z hemofilią i ich rodzin, zostały zakwalifikowane dzieci:

• od 1. dnia życia z zachowaniem ciągłości leczenia do ukończenia 2. roku życia, z ciężką postacią hemofilii A, o poziomie aktywności czynników krzepnięcia VIII poniżej 1 proc. poziomu normalnego;
• od 1. dnia życia do ukończenia 18. roku życia z ciężką postacią hemofilii A, o poziomie aktywności czynników krzepnięcia VIII poniżej 1 proc. poziomu normalnego, u których występuje trudny dostęp dożylny definiowany jako konieczność usunięcia drugiego portu bądź brak możliwości założenia portu;
• u których występują co najmniej trzy krwawienia rocznie wymagających leczenia czynnikiem VIII, pomimo prawidłowo stosowanej profilaktyki.

Łącznie około 70 pacjentów. Wśród nich był właśnie Mieszko.

– To była ogromna radość, kiedy dowiedzieliśmy się, że Ministerstwo Zdrowia objęło Emicizumab refundacją – opowiada Maja Wiktorowicz w rozmowie z Hello Zdrowie.  – Leczenie hemofilii w Polsce polega na ciągłym zadawaniu dziecku bólu i regularnym traumatyzowaniu go. Tymczasem cała Europa stosuje od kilku lat leczenie podskórne. Walczymy o to, żeby u nas też był dostęp do mniej inwazyjnych leków. Emicizumab miał sprawić, że leczenie naszych dzieci będzie mniej bolesne i rzadsze.

Jest wykończony, zasypia, a potem budzi z krzykiem

Refundacja weszła w życie w lipcu, Mieszko został w sierpniu zakwalifikowany do programu. Tylko że lek się w Polsce nie pojawił. Ani dla Mieszka, ani dla żadnego innego pacjenta.

– To jest niewyobrażalne, to jest coś niemożliwego. Dać nam, rodzicom, nadzieję, że nasze dzieci już lada moment rozpoczną leczenie podskórne i nie będą aż tak cierpieć, a potem nam ją odebrać – mówiła jeszcze kilka dni temu w rozmowie z nami mama Mieszka.

I opisywała, jak Mieszko, tak jak inne dzieci, nadal dostaje czynnik dożylnie. Płacze, drży na widok białego kitla i panicznie boi się dotyku. Nawet tych najbliższych.

– Kilkadziesiąt minut walki o wkłucie, przytrzymywanie go skutkuje tym, że syn jest wykończony, zasypia, a potem budzi z krzykiem – opowiadała jego mama. – U Mieszka poziom czynnika spada już po trzech godzinach o 50 proc., a na drugi dzień nie ma go prawie wcale. Lek zapewnia stały poziom czynnika rzędu 10 czy 15 proc. To jest poziom umożliwiający spokojne funkcjonowanie, które nie powinno doprowadzić do poważnego, samoistnego wylewu. Musi go dostawać, nie ma innego wyjścia.

Na brak dostępności leku zareagowała Monika Horna-Cieślak, Rzeczniczka Praw Dziecka. Po jej interwencji Ministerstwo Zdrowia obiecało, że lek będzie dostępny na początku grudnia.

– My walczymy, żeby to stało się to jak najszybciej, żeby ten lek realnie dotarł, bo nasze dzieci cierpią. Udało nam się przyspieszyć przetarg, którego nikt nawet nie rozpisał! Odbył się dopiero po nagłośnieniu sprawy przez media.

Czas naglił, bo Mieszko po ukończeniu drugiego roku życia nie będzie już objęty programem. Jego mama chciałby, żeby skorzystał z refundacji tyle, ile może. Wszystkich dzieci z hemofilią w Polsce jest 360.

– W porównaniu do całej populacji może to jest mało. Ale to nadal kilkaset dzieci, które codziennie przeżywają dramat. I ich rodzin – podsumowała Maja.

Na szczęście w tej bulwersującej sprawie w końcu nastąpił przełom! Jak informuje nas Maja Wiktorowicz, po nagłośnieniu sprawy przez media Mieszko otrzymał już pierwszą dawkę leku Emicizumab.

– Mieszko czuje się bardzo dobrze po pierwszej dawce, nie ma ani jednego siniaka, a samo podanie podskórne leku to coś nieporównywalnego po podaży czynnika dożylnie – nie kryje radości jego mama.

Na dowód załącza nam zdjęcia. Oto nóżki chłopca w trakcie podawania leku dożylnie i obecnie, po podaniu leku Emicizumab:

Po lewej nóżki Mieszka po podawaniu dożylnym czynnika. Po prawej: po podaniu nowoczesnego leku

Wiadomość od Mai Wiktorowicz, że koszmar Mieszka i innych zakwalifikowanych do programu dzieci się skończył, napawa nas radością. Jednak dla niej to nie koniec walki.

– Teraz będziemy walczyć o objęcie leczeniem wszystkich dzieci (0-18 lat) z ciężką postacią hemofilii typu A. To jeszcze przed nami – przekazuje nam.

Hemofilia jest poważnym problemem zdrowotnym, który objawia się głównie bolesnymi krwawieniami do stawów i mięśni, które – nieleczone – prowadzącą do zmian zwyrodnieniowych w stawach rąk i nóg. W ciężkiej postaci choroby krwawienia te pojawiają się od najmłodszych lat i zazwyczaj mają charakter samoistny, czyli nie są poprzedzone żadnym urazem. Z powodu niepełnosprawności kończyn pacjenci często wymagają rehabilitacji, zabiegów ortopedycznych, a nawet operacji wymiany stawów. Typowy dla hemofilii jest również krwiomocz (źródło: hematoonkologia.pl).