Terapią komórkową trwale naprawili zniszczone rogówki. Przełom w leczeniu oczu

Przeszczepy komórek macierzystych zdrowego oka do oka uszkodzonego pozwoliły trwale wyleczyć zniszczenia rogówek, powodujące ślepotę. Naukowcy chcą jeszcze rozwinąć metodę, tak aby można było wykorzystywać komórki od zmarłych dawców.

Przeszczep komórek z oka do oka

Specjaliści z Mass General Brigham, na łamach „Nature Communications” opisali badanie kliniczne, w którym przetestowali przełomową, eksperymentalną terapię komórkami macierzystymi w leczeniu urazów rogówki prowadzących do ślepoty.

Terapia CALEC („cultivated autologous limbal epithelial cells”, czyli hodowane autologiczne komórki nabłonka rąbka rogówki) polega na pobraniu komórek macierzystych ze zdrowego oka, ich namnażaniu w nowatorskim procesie trwającym od dwóch do trzech tygodni, a następnie chirurgicznym przeszczepieniu ich do oka z uszkodzoną rogówką.

Skuteczna i bezpieczna

„Nasze pierwsze badanie przeprowadzone na czterech pacjentach wykazało, że metoda CALEC jest bezpieczna, a leczenie wykonalne” – mówi prof. Ula Jurkunas, doktor medycyny, współautorka publikacji. „Teraz mamy nowe dane, które potwierdzają, że CALEC jest skuteczne w ponad 90 proc. w przywracaniu odpowiedniej powierzchni rogówki, co stanowi istotną różnicę dla osób z uszkodzeniami uznawanymi za niemożliwe do wyleczenia”.

CALEC całkowicie przywróciło zdrowie rogówki u 50 proc. uczestników już po 3 miesiącach, a wskaźnik pełnego sukcesu wzrósł do 79 proc. i 77 proc., odpowiednio po 12 i 18 miesiącach.

Z dwójką uczestników, spełniającą definicję częściowego sukcesu po 12 i 18 miesiącach, ogólny wskaźnik sukcesu CALEC wyniósł odpowiednio 93 proc. i 92 proc.

Trzej uczestnicy otrzymali drugi przeszczep. Jeden z nich osiągnął pełny sukces leczenia po 18 miesiącach.

Dodatkowa analiza wykazała różne poziomy poprawy ostrości wzroku u wszystkich 14 pacjentów.

Metoda wykazała się wysokim profilem bezpieczeństwa, bez poważnych zdarzeń. Zanotowano jedną infekcję bakteryjna, która wystąpiła u jednego uczestnika osiem miesięcy po przeszczepie, ale w wyniku ciągłego stosowania soczewek kontaktowych. Inne zdarzenia niepożądane były drobne i szybko ustąpiły po odpowiednich procedurach.

Wciąż jedno oko musi być sprawne

Naukowcy wyjaśniają, że kiedy ktoś doznaje urazu rogówki, np. w wyniku oparzenia chemicznego, infekcji lub urazu mechanicznego, czasami może to doprowadzić do zniszczenia komórek, które nie mogą się zregenerować. W wyniku niedoboru komórek macierzystych oko ma trwale uszkodzoną powierzchnię, co uniemożliwia przeprowadzenie przeszczepu rogówki, a jest ono obecnie standardem leczenia. Osoby z takimi urazami często doświadczają uporczywego bólu i silnego pogorszenia widzenia.

Badania takie, jak właśnie przedstawione, pokazują obiecujące możliwości terapii komórkowej w leczeniu nieuleczalnych schorzeń – podkreślają naukowcy.

Jednym z ograniczeń tego podejścia jest warunek, aby pacjent miał tylko jedno uszkodzone oko – tak, aby można było przeprowadzić biopsję i pozyskać materiał komórkowy z oka zdrowego.

„Liczymy na opracowanie procedury allogenicznej, wykorzystującej komórki macierzyste rąbka rogówki pochodzące z oka zmarłego dawcy” – mówi dr Jerome Ritz, jeden z naukowców. „Mamy nadzieję, że rozszerzy to zastosowanie naszego podejścia i umożliwi leczenie pacjentów, którzy mają uszkodzone oboje oczu”.

Źródło: Marek Matacz, PAP