Badania kliniczne – bezpieczeństwo i zasady. Czy każdy może poddać się testom klinicznym?

Badania kliniczne to bardzo ważna część medycyny, dzięki której pacjenci zyskują dostęp do nowoczesnych metod leczenia. Prowadzone prace poszerzają wiedzę lekarzy i sprawiają, że na rynek trafiają leki bezpieczne i skuteczne. Wykonywanie badań klinicznych produktów leczniczych podlega ścisłym restrykcjom prawnym w zakresie rekrutacji uczestników i realizacji poszczególnych etapów. Jakie są fazy badania klinicznego, gdzie przeprowadza się testowanie leków i kto finansuje badania?

Badania kliniczne – czym są?

Badania kliniczne to eksperymenty medyczne, których celem jest zebranie informacji koniecznych do zarejestrowania nowego leku. Wybrany preparat bada się w kontekście jego bezpieczeństwa i skuteczności oraz przewagi nad standardowo stosowanymi lekami. Prowadzone badania są wykonywane zgodnie z regułami Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP) i poddawane inspekcjom takich agencji jak Komisja ds. Żywności i Leków czy Komisja Bioetyczna. Badania kliniczne finansują różnorodni sponsorzy. Przede wszystkim są to firmy farmaceutyczne, firmy przeprowadzające badania biochemiczne, ośrodki badawcze oraz instytucje akademickie. Niekomercyjne badania kliniczne w Polsce wspiera Agencja Badań Medycznych (ABM). Jest to podmiot odpowiedzialny za rozwój badań z dziedziny nauk medycznych i nauk o zdrowiu. Skupia się on głównie na poszukiwaniu nowych metod leczenia z zakresu onkologii, kardiologii i chorób rzadkich.

Kto może wziąć udział w badaniach klinicznych?

Uczestnictwo w badaniach klinicznych jest dobrowolne, jednak aby zostać zakwalifikowanym do grupy badawczej, konieczne jest spełnienie określonych wymagań. Do każdego badania przygotowywane są precyzyjne wytyczne zawierające kryteria włączenia, czyli czynniki pozwalające na wzięcie udziału w badaniach, oraz kryteria wykluczenia – czynniki wykluczające udział w badaniu. Pod uwagę bierze się m.in. płeć, wiek, stadium choroby, wyniki badań diagnostycznych czy ogólny stan chorego.

Wśród kryteriów wyłączenia może znaleźć się stosowanie używek, zażywanie niektórych leków czy obecność wybranych chorób. Pacjent ma prawo zrezygnować z udziału w badaniu na jego dowolnym etapie. Leczenie w ramach badania klinicznego jest bezpłatne. Stosowanie substancji leczniczych wiąże się z ryzykiem wystąpienia skutków ubocznych, a to oznacza, że ochotnicy mogą doznać działań niepożądanych. Z tego względu konieczna jest świadoma decyzja pacjenta o uczestnictwie.

Fazy badania klinicznego

Typowe badanie kliniczne składa się z 4 faz:

• Faza I Prowadzone są wstępne badania nad bezpieczeństwem leku oraz jego właściwościami farmakologicznymi, w tym procesami wchłaniania, metabolizmem i wydalaniem, a także toksycznością oraz interakcjami z żywnością i innymi lekami. Zaobserwowane rezultaty pozwalają na wstępne określenie dawki leku. W pierwszym etapie badań liczba uczestników jest niewielka i wynosi średnio 50–100 osób. Kwalifikuje się osoby zdrowe bądź chore, w zależności od założonego celu badawczego. Badanie przeprowadzane jest w ośrodkach badawczych firm farmaceutycznych lub instytucji naukowych.
• Faza II Pozytywny rezultat osiągnięty w fazie I pozwala na przejście do kolejnego etapu. W fazie II rozpoczyna się dokładniejsze testowanie leku pod kątem dawki terapeutycznej z jednoczesną oceną bezpieczeństwa i skuteczności preparatu. Sprawdza się stosowanie substancji w odniesieniu do standardowego leczenia i placebo. Ten etap ma na celu odpowiedź na pytanie, czy lek działa u wybranej grupy chorych. Oceniane są szczegółowe właściwości leku w odniesieniu do płci i wieku. Wykonuje się badanie randomizowane z podwójnie ślepą próbą, w której ani pacjent ani badacz nie wiedzą, która substancja podawana jest osobie badanej. Pozwala to na obiektywną ocenę działania preparatu. W badaniu bierze udział średnio 300–600 osób. W uzasadnionych przypadkach I faza badania połączona jest z II fazą. Ma to miejsce m.in. przy testowaniu cytostatyków wykorzystywanych do leczenia nowotworów. W badaniu biorą wtedy udział od razu osoby chore, gdyż nie można narażać osób zdrowych na silne działanie tego typu leków.

• Faza III Przeprowadza się ją, gdy w drugiej fazie badań zaobserwuje się korzyści ze stosowania leku przewyższające ryzyko jego wprowadzenia. Jest to najdłuższa faza, w czasie której potwierdza się skuteczność leku. Tym razem liczba pacjentów jest znacznie większa – może wynosić aż kilka tysięcy osób. Ostatecznym celem jest potwierdzenie działania leku u osób chorujących na dane schorzenie. Cała procedura może trwać nawet kilka lat. Pozytywne zakończenie tej fazy pozwala na zarejestrowanie leku i wprowadzenie go na rynek.
• Faza IV Dotyczy leków wprowadzonych do sprzedaży. Prowadzi się dalsze badania nad lekiem, aby ocenić jego długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo. Dzięki temu etapowi możliwe jest również znalezienie innych zastosowań leku.

Korzyści z przeprowadzania badań klinicznych

Korzyści z prowadzenia badań klinicznych są nie do przecenienia. Podstawowym celem badań jest zarejestrowanie nowych leków, a więc i poszerzenie możliwości terapeutycznych. Udział w badaniu daje pacjentowi dostęp do efektywnego leczenia bez ponoszenia jakichkolwiek kosztów. Ma to szczególnie istotne znaczenie w przypadku terapii chorób rzadkich, które często nie są finansowane z budżetu państwa. Pacjent biorący udział w badaniu klinicznym ma zapewniony stały kontakt z lekarzami, poddawany jest dokładnej diagnostyce, a więc objęty jest opieką o wysokim standardzie, często niedostępną w ramach standardowej opieki medycznej.

Oprócz wyżej wymienionych zalet, badania kliniczne pozwalają lekarzom na zdobycie unikalnej wiedzy oraz dają dostęp do zaawansowanych narzędzi badawczych. Zyskują również szpitale prowadzące badania kliniczne, gdyż otrzymują za nie wynagrodzenie, które mogą potem przeznaczyć na doposażenie placówki.

Źródła:

1. Pacjent w badaniach klinicznych, Agencja Badań Medycznych, https://pacjentwbadaniach.abm.gov.pl/pwb/badania-kliniczne/definicje-badania-klini/110,Definicje-badania-klinicznego.html (dostęp: 27.03.2022).
2. Badania kliniczne w Polsce, raport wykonany przez Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA, Stowarzyszenie na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych GCPpl i Polski Związek Pracodawców Firm Prowadzących Badania Kliniczne na Zlecenie POLCRO, 2015.