„Niemożliwe stało się możliwe”: 11-Olek wyleczony z białaczki! Zastosowano u niego nowatorską terapię CAR-T

7 lat nieskutecznego leczenia i oto jest. Medyczny cud. W organizmie Olka nie ma śladu po ostrej nawrotowej białaczce limfoblastycznej – wcześniej opornej na wszelkie terapie. U chłopca zastosowano najnowocześniejszą metodę genową CAR-T, która uratowała małego pacjenta.

Terapia CAR-T: leczenie ostatniej szansy

W poniedziałek 6 lipca Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu ogłosiła niebywały sukces. Zastosowana u 11-letniego chłopca genowa terapia CAR-T przyniosła efekt i po siedmiu latach wycieńczających zmagań z ostrą białaczką limfoblastyczną Olek Biliński wrócił do zdrowia. Wcześniej otrzymał on wszelkie możliwe formy terapii (w tym chemioterapie, dwie transplantacje szpiku, nowoczesne leki ratunkowe), które nie były w stanie zwalczyć choroby – białaczka cały czas wracała.

Na szczęście w marcu chłopiec dostał ostatnią szansę – jako pierwsze dziecko w Polsce otrzymał najnowocześniejsze leczenie na świecie. Podano mu zmodyfikowane genetycznie w laboratorium w USA jego własne komórki układu immunologicznego: limfocyty T.

Na konferencji prasowej prof. Krzysztof Kałwak, hematolog z wrocławskiej kliniki, opowiadał:

„W 2019 roku większość lekarzy nie widziała już nadziei na uratowanie chłopca. My byliśmy jednak zdeterminowani i po uzyskaniu certyfikacji ośrodka wykonaliśmy leukaferezę u dziecka, uzyskując odpowiednią liczbę limfocytów T, które to zostały potem zmodyfikowane genetycznie w laboratorium w USA”.

Prof. Krzysztof Kałwak: Niemożliwe stało się możliwe

Dlaczego podane limfocyty musiały być zmodyfikowane? Dzięki temu zostały niejako „wyposażone w narzędzia” do eliminowania komórek nowotworowych. Limfocyty T zostały przeszczepione Olkowi 3 marca 2020 roku.

„Po przeszczepie nie zaobserwowaliśmy żadnych istotnych powikłań immunologicznych ani neurologicznych i mogliśmy wypisać chłopca do domu jeszcze przed ogłoszeniem epidemii COVID-19. W pierwszych dwóch miesiącach po podaniu obserwowaliśmy zmniejszanie się choroby resztkowej, ale wciąż komórki białaczkowe były obecne. Teraz mamy wreszcie długo wyczekiwane „zero” z czułością do 10-5″ – wyjaśnił prof. Kałwak. I dodał: „Nie mamy stuprocentowej gwarancji, że efekt będzie trwały, jednak na razie ma niewykrywalną chorobę resztkową i po raz pierwszy od 7 lat dziecko, jego rodzice i my, lekarze możemy odetchnąć z ulgą: niemożliwe stało się możliwe”.

Hematolog przyznał też, że choć ostra białaczka limfoblastyczna jest chorobą nieprzewidywalną i nie zawsze uleczalną, większość dzieci zazwyczaj dobrze odpowiada na leczenie. Zresztą największe szanse na wyzdrowienie mają dzieci powyżej 2. roku życia i poniżej 10 lat. Niestety Olek nie miał tego szczęścia – choroba wciąż nawracała. Dla dzieci takich jak on terapia CAR-T, najbardziej zaawansowana i spersonalizowana technologia stosowana w leczeniu hematoonkologicznym, jest obecnie największą szansą.

„Dla około 15-20 dzieci rocznie nie mamy w tym momencie żadnych rozwiązań terapeutycznych, które dawałyby szansę na wyleczenie. Metoda CAR-T jest dla nich bez wątpienia nadzieją” – powiedziała prof. Bernarda Kazanowska, zastępca kierownika wrocławskiej kliniki.

Ostra białaczka limfoblastyczna – co to za choroba?

Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL – z ang. acute lymphoblastic leukemia) należy do chorób nowotworowych, w których dochodzi do wytwarzania znacznej ilości limfocytów o nieprawidłowej budowie. Krwinki te, obecne w szpiku kostnym i w węzłach chłonnych, z powodu uszkodzeń nie są zdolne spełniać swoich funkcji. Leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej nie należy do łatwych i może zakończyć się niepowodzeniem.

Objawy ALL do złudzenia przypominają infekcję. Zazwyczaj pojawiają się:

• gorączka,
• ból stawów,
• ogólne rozbicie.

Cechą charakterystyczną tej choroby jest bladość skóry związana z małą liczbą płytek krwi. Występują zlewne poty i nawracające choroby dróg oddechowych, które nie ustępują mimo leczenia. Dziecko łatwo się męczy, ma zaburzenia łaknienia i wybroczyny na skórze nieznanego pochodzenia.

W obrazie ultrasonograficznym (USG) jamy brzusznej śledziona może być powiększona. W stanach ostrych widoczne są objawy neurologiczne, takie jak zaburzenia świadomości, zaburzenia widzenia czy bóle głowy.