Przełomowe odkrycie badaczy otwiera drogę do leczenia ALS. „To zmienia zasady gry” – komentuje autor badania

„Uważamy, że za trzy do pięciu lat będziemy mieć do czynienia z chorobą ALS, którą będzie można wyleczyć” – przekazał dr Michael Strong, jeden z autorów rewolucyjnego badania. Naukowcy wykazali, że stwardnienie zanikowe boczne (ALS, SLA) można zatrzymać lub całkowicie odwrócić postęp choroby. „To game changer” – dodaje Strong.

Nadzieja dla chorych na ALS

Światełko w tunelu dla chorych na stwardnienie zanikowe boczne (SLA, ALS) niosą naukowcy z Western University w Londynie. Zespół badaczy pod kierownictwem dra Michaela Stronga wykazał, że interakcja między dwoma białkami może zatrzymać lub całkowicie odwrócić postęp choroby.

„Co ważne, ta interakcja może być kluczem do odblokowania leczenia nie tylko ALS, lecz także innych powiązanych schorzeń neurologicznych, takich jak otępienie czołowo-skroniowe. To zmienia zasady gry” – powiedział Strong.

Stwardnienie zanikowe boczne to śmiertelna choroba neurodegeneracyjna. Związana jest ona z uszkodzeniem obwodowego i ośrodkowego neuronu odpowiedzialnego za ruch, w wyniku czego z czasem zanikają wszystkie mięśnie, pojawiają się problemy z poruszaniem się, a następnie dochodzi do całkowitego paraliżu. Najczęściej zapadają na nią osoby w wieku 60-70 lat. Dwukrotnie częściej chorują na nią mężczyźni.

Do tej pory nie wynaleziono lekarstwa, które skutecznie powstrzymałoby rozwój choroby. Leczenie polega głównie minimalizowaniu występujących symptomów (takich jak ślinotok, depresja, zaburzenia snu, dotkliwe skurcze) oraz powstrzymywanie rozwoju powikłań. Czasem stosuje się ryluzol, czyli inhibitor kwasu glutaminianowego, który wydłuża życie o trzy miesiące przy terapii trwającej półtora roku. Pacjenci zwykle żyją z chorobą od trzech do pięciu lat od wystąpienia pierwszych symptomów. Zdarza się jednak, że niektórzy chorzy żyją dłużej. Najlepszym przykładem jest Stephen Hawking, któremu lekarze dawali od dwóch do trzech lat życia, tymczasem przeżył on z tą chorobą 50 lat.

„To game changer”

Badanie naukowców z Western University w Londynie zostało opublikowane w recenzowanym czasopiśmie „Brain”. Jak wyjaśniają specjaliści, niemal u wszystkich pacjentów z ALS białko zwane TDP-43 jest odpowiedzialne za tworzenie się nieprawidłowych zlepków w komórkach, co prowadzi do ich obumarcia. W ostatnich latach zespół dra Michaela Stronga odkrył drugie białko, zwane RGNEF, wykazujące funkcje przeciwne do TDP-43. Badania zespołu zidentyfikowały specyficzny fragment białka RGNEF nazwany NF242. Według specjalistów może on „łagodzić toksyczne działanie białka wywołującego ALS”. W rezultacie proces ten znacznie zmniejsza uszkodzenie komórki nerwowej, przez co zapobiega jej śmierci.

Naukowcy podkreślają, że po 30 latach pracy nad ALS są pewni, że ich odkrycie pomoże nie tylko w leczeniu ALS, lecz także innych chorób neurodegeneracyjnych.

„Myślę, że możemy rozsądnie na to spojrzeć i powiedzieć: 'To game changer’. Uważamy, że za trzy do pięciu lat będziemy mieć do czynienia z chorobą ALS, którą będzie można wyleczyć” – podkreślił Strong.

Przyczyny stwardnienia zanikowego bocznego

Przyczyny SLA nie zostały dotąd poznane. Mówi się, że mogą być one związane z:

• infekcjami wirusowymi,
• toksynami,
• zaburzeniami autoimmunologicznymi,
• nadmiernym działaniem wolnych rodników.