Trzy leki przyczynowe dla chorych na mukowiscydozę będą refundowane! Zmiana wchodzi w życie już od marca

Na najnowszej liście refundacyjnej, która będzie obowiązywała od marca, znalazły się trzy leki stosowane w leczeniu mukowiscydozy: Kaftrio, Orkambi i Symkevi – poinformował minister zdrowia Adam Niedzielski.

Leki na mukowiscydozę będą refundowane

Wielu pacjentów i pacjentek chorych na mukowiscydozę straciło nadzieję na to, że nowoczesne leki na tę chorobę będą refundowane. Szczególnie po tym, jak w czerwcu ubiegłego roku Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) ogłosiła, że podstawowym argumentem przeciwko finansowaniu ich jest koszt, który skutkuje „znacznym przekroczeniem progu opłacalności”.

Jednak od jesieni 2021 r. coraz częściej pojawiały się informacje o tym, że trwają rozmowy Ministerstwa Zdrowia z producentem leków. Na szczęście ich finał był dla wielu osób, które walczyły o refundację, pozytywnym zaskoczeniem.

Minister zdrowia Adam Niedzielski ogłosił, że trzy nowoczesne przyczynowe leki na mukowiscydozę (Kaftrio, Symkevi i Orkambi) znalazły się na nowej liście refundacyjnej, która będzie obowiązywała od marca. Kaftrio będzie refundowane dla pacjentów z grupy wiekowej 12+, Symkevi dla tych powyżej 6 lat, a Orkambi  – od 2. roku życia.

Co to jest mukowiscydoza?

Mukowiscydoza to choroba genetyczna, której istotą jest nadmierne wydzielanie śluzu. Prowadzi on do zapychania oskrzeli, problemów z oddychaniem, kaszlu oraz nawracającego zapalenia płuc. Na skutek zalegającego śluzu enzymy trawienne nie docierają w odpowiedni sposób do jelita, przez co składniki odżywcze nie mogą być właściwie strawione oraz wchłonięte. W wyniku tego powstaje wiele problemów w układzie pokarmowym.

Objawy mukowiscydozy dotyczą głównie układu oddechowego oraz trawiennego. Około 90 proc. pacjentów odczuwa dolegliwości w obrębie tego pierwszego, natomiast 75 proc. – narzeka na problemy związane z przewodem pokarmowym. Głównym symptomem choroby jest zaleganie gęstego śluzu w oskrzelach oraz blokowanie przewodów trzustkowych.

Leczenie mukowiscydozy

Nie ma obecnie leku, który pozwoliłby wyleczyć mukowiscydozę. Celem leczenia jest zatem wydłużenie życia i poprawa komfortu funkcjonowania przez pacjentów. Najważniejsze jest to, aby pozbywać się zbyt dużej ilości gęstej wydzieliny, korzystając z leków mukolitycznych (wykrztuśnych) oraz fizjoterapii układu oddechowego. Przy mukowiscydozie często dochodzi do infekcji, które leczy się antybiotykami. Aby ułatwić odkrztuszanie, stosuje się inhalacje beta-mimetykami. Podaje się często również tlen. Czasem wymagane jest przeszczepienie płuc.

Skomponowanie leczenia zależy również od nasilenia objawów chorobowych i innych towarzyszących schorzeń, które często pojawiają się przy mukowiscydozie. Większość chorych cierpi na zaburzenia wielonarządowe. Często dochodzi do drastycznego wyniszczenia organizmu, a także bardzo uciążliwych zmian w układzie oddechowym.