Trzynastolatka została wyleczona z „nieuleczalnej” białaczki. To wielki sukces lekarzy, którzy zastosowali nowatorską terapię

Mama małej Alyssy bała się, że ubiegłoroczne Boże Narodzenie będzie ich ostatnim, które spędzą wspólnie. 13-latka zmagająca się z ostrą białaczką limfoblastyczną przeszła już wszystkie możliwe metody leczenia, ale żadna z nich nie przyniosła pozytywnego efektu. Jedyną nadzieją było zastosowanie nowatorskiej terapii, tzw. edycji genomu. Dzięki lekarzom z Wielkiej Brytanii, którzy zastosowali pionierską metodę, dzisiaj Alyssa jest już zdrowa.

To pierwsza pacjentka na świecie

13-letnia Alyssa z Wielkiej Brytanii cierpiała na ostrą białaczkę limfoblastyczną T-komórkową. Leczenie tej choroby nowotworowej nie należy do łatwych i często kończy się niepowodzeniem. Tak właśnie było i w tym przypadku. Żadna z konwencjonalnych metod leczenia typu chemioterapia czy przeszczep szpiku kostnego nie przynosiła skutku.

Nowotwór powrócił, a dalsze typowe leczenie nie było już możliwe. Pacjentce pozostała już tylko opieka paliatywna. Wtedy to rodzina Alyssy zdecydowała się poddać ją nowatorskiej terapii. Decyzję podjęli po konsultacji z ekspertami z Great Ormond Street Hospital, gdzie pacjentka przebywała na Oddziale Transplantacji Szpiku Kostnego.

Alyssa otrzymała genetycznie zmodyfikowane komórki CAR-T, które pierwotnie pochodziły od zdrowego dawcy. Zostały one ułożone przy użyciu tzw. technologii edycji genomu (ang. base editing). Prof. Waseem Qasim, członek zespołu, który opracował nową metodę leczenia, powiedział w rozmowie z BBC, że jest ona „bardzo szybko rozwijającą się dziedziną nauki” z „ogromnym potencjałem” w zakresie różnych chorób.

„Alyssa jest pierwszą pacjentką na świecie, która otrzymała terapię komórkową w oparciu o edycję genomu i obecnie wraca do zdrowia w domu. Alyssa i jej rodzina odczuwają ulgę, że białaczka jest teraz 'niewykrywalna’, ale wiedzą, że przez jakiś czas będzie musiała być pod uważną obserwacją” – czytamy na stronie Great Ormond Street Hospital.

Co to za metoda?

Od rozpoczęcia leczenia minęło sześć miesięcy. Na czym dokładnie polega pionierska metoda leczenia?

„W przypadku metody edycji genomu chodzi o to, by za pomocą pewnych enzymów wyciąć z genomu komórki efektorowej takie geny, które mogłyby zaburzyć funkcjonowanie komórek CAR-T, powodując ich samounicestwienie lub sprawiając, że zaczęłyby one atakować pozostałe komórki narządów czy organów” – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Krzysztof Kałwak, kierownik kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej UM we Wrocławiu „Przylądek Nadziei” w rozmowie z portalem TVN24.pl.

Hematolog w rozmowie z TVN24 podkreślił także, że sukces brytyjskich lekarzy jest szczególny. Chodzi o to, że „o ile w przypadku białaczki B-komórkowej mamy innowacyjne leki, które potrafią być skuteczne lub przynajmniej być pomocne do transplantacji, tak w przypadku białaczki T-komórkowej nie ma nic czy prawie nic”.

Ekspert dodał, że obecnie zastosowana u Alyssy technologia leczenia CAR-T jest stosowana w badaniach klinicznych prowadzonych w Stanach Zjednoczonych, Wielkiej Brytanii i Chinach. Prof. Kałwak liczy na to, że w przyszłości uda się rozwinąć tę metodę leczenia białaczki T-komórkowej także w Polsce, ale wymaga to najpierw dużej liczby badań przedklinicznych, bo musi być to metoda „sprawdzona i bezpieczna”. Jak mówi, niestety CAR-T, tak jak są skuteczne, tak również niosą ze sobą szereg powikłań.

Dostała drugie życie

Mama Alyssy, Kiona, w rozmowie z BBC przyznała, że w zeszłym roku o tej porze bała się świąt Bożego Narodzenia, myśląc, że będą one ostatnimi spędzonymi wspólnie z córką. Dzięki nowatorskiej metodzie rodzina może świętować kolejny rok.

„Jestem za to bardzo wdzięczna i mam nadzieję, że pomoże to także innym dzieciom w przyszłości” – mówi.

Dziewczynka ma szereg planów. Chce być druhną na ślubie cioci, powrócić do jazdy na rowerze i do szkoły. Na razie cieszy się na nadchodzące Boże Narodzenie. Jej rodzina ma nadzieję, że białaczka już nie powróci.

„Trudno mi mówić o tym, jacy jesteśmy dumni. Kiedy widzisz, przez co Alyssa przeszła, widzisz jej energię życiową, którą wnosi w każdą sytuację, to jest wyjątkowe” – nie kryje wzruszenia James, tata dziewczynki.

Źródło: BBC, TVN24